L’origine biologique des protéines plasmatiques thérapeutiques – matières vivantes et évolutives – et les procédés de fabrication des analogues recombinants – utilisation de protéines d’origine animale et/ou humaine dans la plupart des cas – sont autant de caractéristiques nécessitant une vigilance constante quant à un risque potentiel d’infection par des agents pathogènes et virus, connus ou émergents (nv-MCJ, prions, SRAS, virus du West Nile…).

Une préoccupation constante, à chaque étape du processus de fabrication
Du donneur de plasma jusqu’au patient, chaque étape du processus de fabrication est soumise à des normes strictes de contrôle et d’assurance qualité. Les donneurs sont rigoureusement sélectionnés, par le biais notamment de contrôles médicaux stricts, et chaque don fait l’objet de tests de dépistage extrêmement exigeants.

Le procédé de fabrication, quant à lui, combine des traitements d’extraction, d’élimination et d’inactivation virales sans cesse améliorés. Ces mesures sont soumises à un contrôle réglementaire sévère.

De sa propre initiative, l’industrie a parallèlement développé et introduit des systèmes de standards internationaux au niveau de la production (QSEAL) et de la collecte du plasma (IQPP) dans l’optique d’une sécurisation et d’une qualité toujours accrues.

Des contraintes particulières de prescription et de délivrance
Une fois le médicament mis sur le marché, un système de traçabilité bidirectionnelle est mis en place. Il permet de suivre le médicament, de chaque don de plasma jusqu’à chaque patient et inversement, de chaque patient à chaque don de plasma. Les industriels du secteur comme les pharmaciens qui délivrent les produits sont tenus, en France, de conserver pendant 40 ans dans leurs archives les numéros de lots que les patients ont reçus.

Pour l’ensemble des raisons précitées, les protéines plasmatiques thérapeutiques sont placées par décret sous la responsabilité du pharmacien hospitalier spécialisé qui assure la gestion et la pharmacovigilance spécifique de ces produits. Ceux-ci sont en effet réservés à l’usage hospitalier ou rétrocédés, l’hôpital encadrant la prescription, le suivi des patients et l’adaptation des modalités de traitement.

Des pénuries d’approvisionnements récurrentes
La tension sur les approvisionnements est une réalité récurrente de cette classe de médicaments, compte tenu des impératifs de sécurité mais également de l’insuffisance de la production. Depuis plusieurs années, des pénuries en protéines plasmatiques thérapeutiques sont régulièrement observées en France. Notons à titre d’exemples la pénurie récurrente depuis 2006 en fibrinogène, la pénurie en immunoglobulines depuis 3 ans ou encore la pénurie en facteurs de coagulation (2001-2002). Ces pénuries représentent pour les patients le risque de ne pas bénéficier de leurs traitements.

Afin de faire face aux problématiques d’approvisionnement, l’agence française du médicament (AFSSAPS) a mis en place deux comités de pilotage nationaux qui ont pour mission de surveiller l’approvisionnement et d’assurer la continuité thérapeutique[1].

[1] CIRCULAIRE N°DGS/PP/DHOS/E2/AFSSAPS/2008/92 du 14 mars 2008 relative à la surveillance des approvisionnements en immunoglobulines humaines normales et à la gestion des situations de tension.